海峡网1月16日讯 （海峡网记者 曾群峰）17万例重症肌无力患者福音来了。2024年1月1日起，新版国家医保药品目录在全国范围内统一正式执行。此次国家医保药品目录从动态调整、目录公布到落地实施，罕见病创新药都备受关注。罕见病用药纳入医保目录的数量创历年新高，15种罕见病用药纳入目录，填补了10个病种的用药保障空白。特别是像重症肌无力等多年未得到解决、社会影响较大的罕见病疾病治疗用药被纳入目录，将产生良好的社会效果。

15日，来自宁德81岁的丁阿姨成为新版医保目录正式执行后首个在福建医科大学附属协和医院接受创新药艾加莫德治疗的患者。

“真的是迫不及待，没想到这么快就能医保报销了。”丁阿姨告诉记者，患病4年来，用过胆碱酯酶抑制剂、激素、免疫抑制剂等药物治疗，但效果都不理想，还出现了明显的副作用，导致骨质疏松。一年多前病情加重明显，两只眼睛都出现了眼睑下垂，没法正常看东西，说话吐字不清很含糊，吞咽困难甚至影响到了日常饮食，四肢也没有力气，最后只能靠轮椅出行，生活都无法自理。去年9月，在福建协和医院接受艾加莫德治疗了一个周期，治疗后四肢有力气了，能慢慢独立行走，眼睛视物也不受影响了。对她来说，艾加莫德纳入医保后，切切实实减轻了经济负担，可以长期用得起特效药了。

近日，罕见病创新药、全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德已在福建医科大学附属协和医院通过临时采购医保落地，切实为全身型重症肌无力患者减负。福建医科大学附属协和医院神经内科主任医师邹漳钰教授表示，“作为一种罕见病创新药，艾加莫德从获批上市到纳入医保仅用了不到半年时间，作为临床医生充分感受到了国家和相关政府部门希望更快惠及更多重症肌无力患者的诚意和决心，以及医保部门助力罕见病用药保障水平逐步提升的诚意与决心。如今随着医保政策的落地和艾加莫德等创新治疗手段的规范应用，相信未来几年内，我国重症肌无力治疗的标准化、规范化将得以进一步提升，患者的治疗水平和生活质量也会有更大幅度的改善。”

据了解，艾加莫德是国内首个且目前唯一获批上市的FcRn拮抗剂，也是国内目前唯一可医保报销的FcRn拮抗剂，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。据悉，纳入医保目录前，按照一年5个治疗周期计算，全身型重症肌无力患者使用艾加莫德的年治疗费用约为40万元左右；纳入医保后，福州本地的住院患者报销比例为51%-74%，按照一年5个治疗周期，符合报销条件的患者，医保报销后年治疗个人自付费用最低5-6万元。

罕见病创新药医保落地，福建协和为患者打通“最后一公里”

作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，全身型重症肌无力是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳，病程长、难治疗、易复发。据估计，我国约有17万全身型重症肌无力患者 。早在2018年，全身型重症肌无力即已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。

据介绍，重症肌无力在整个正常人生命周期都可能发病，从儿童、青少年、成人、老人、中年、老年都可以发病，30岁、50岁、70岁，这几个年龄段是发病高峰，有大概一半的患者是在30岁之前发病的。全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，严重影响患者的日常生活和工作，给家庭和社会带来沉重负担，不少患者还会因此而患上抑郁等心理疾病。如肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。

邹漳钰教授为重症肌无力患者治疗

邹漳钰教授还表示，重症肌无力是自身免疫性疾病，并不会遗传，极个别有发现在家族当中有聚集现象，比如一个家庭有两个患者，但这并不是遗传性疾病，患者不用担心会遗传给下一代。

邹漳钰教授表示，“医保目录一公布，就陆续有不少患者来问什么时候能医保报销。保障罕见病患者用药，实现医保落地的意义举足轻重。新版医保药品目录正式实施后，本院各部门通力协作，通过临时采购，迅速帮助亟需的患者打通了用药保障‘最后一公里’，在医保政策的指引下，帮助重症肌无力患者和家庭切实获益。”

重新定义治疗目标，提升重症肌无力整体治疗水平

据邹漳钰教授介绍，长期以来，全身型重症肌无力患者的治疗依靠专家经验判断和传统治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等。重症肌无力是慢性病，维持期的治疗显得特别重要，以往的治疗方案会产生一些副作用，包括变胖，长痤疮、长毛、多毛、血压、血糖升高，骨质疏松、胃肠道不舒服、肝肾，对血糖等代谢的影响、肝肾毒性、骨髓抑制、感染及远期肿瘤风险等，都是在长期用药过程中不得不去面对的问题，所以病人往往为了控制好症状需要长期用药，但这个药又不得不面对副作用，这应该说是一个难点。这次的创新药，艾加莫德因为起效比较快，疗效持续比较久，而且相对来说副作用比较小，耐受性比较好，所以说现在可以用于急性加重的病人、既往激素免疫制剂副作用比较大没有办法耐受的病人、治疗效果传统治疗药治疗效果不好的病人，都可以考虑用这个药进行治疗。

邹漳钰教授团队讨论重症肌无力患者治疗情况

邹漳钰表示，作为近三十年来我国重症肌无力治疗领域的突破性创新药物，艾加莫德是全球首个且国内目前唯一上市的FcRn拮抗剂，作用机制独特，能够清除体内的致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体，且对非IgG免疫球蛋白影响很小，在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出，有望为患者实现疾病缓解和症状控制，并达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”理想治疗状态，从而实现与疾病和平共处。

随着我国重症肌无力诊疗正式步入循证治疗和生物靶向治疗时代，进一步优化药物治疗策略，实现安全、有效、精准化治疗成为临床治疗的重要议题。邹漳钰教授表示：“相信随着医保政策落地带来的艾加莫德等创新药物可及性提升，一方面更多重症肌无力患者和家庭的治疗负担能进一步减轻，改变过去‘望新药兴叹’的困境，早日用上创新药，尽快达到治疗目标，实现正常生活；与此同时，我国重症肌无力整体治疗的标准和水平有望进一步提升，特别是从长期治疗来看，有更多患者的生存质量和长期治疗水平将得以改变。”